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罕见病每年新增20万人,多部门联手编织救治网

罕见病每年新增20万人,多部门联手编织救治网

人民日报中央厨房-健康37°C工作室 申少铁
2019-10-21 20:46

2019年中国罕见病大会日前在京举行,国家卫健委、国家药监局、国家医保局等部门负责人共同研讨罕见病防治对策。

据中国罕见病联盟的不完全统计,我国罕见病患者数量高达2000多万人,每年新增患者超20万人,已发现的罕见病病种数多达7000余种,约80%的罕见病都是基因突变导致的遗传病,患者从出生开始便已患病。

“为加强罕见病患者的相对集中诊疗,国家卫健委初步建立起涵盖1家国家级牵头医院、32家省级牵头医院和291家成员医院的全国罕见病诊疗网络。”国家卫健委副主任王贺胜介绍,国家卫健委近日还在全国启动了罕见病病例诊疗信息登记工作,努力实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标。

为提升罕见病防治水平,国家卫健委成立了国家罕见病诊疗与保障专家委员会,强化临床诊疗的技术支持;印发了我国第一批罕见病目录和诊疗指南,同时开展医务人员培训工作,提高医务人员及时诊断和规范治疗罕见病的能力;建立起覆盖全国的孕前产前检查,及新生儿疾病筛查网络实现关口迁移,不断降低包括罕见病在内的新生而出生缺陷的发生率。

下一步,国家卫健委将进一步推动婚检、产检工作,降低出生缺陷的发生率;推动新生儿疾病筛查工作,做到早发现早诊治,减轻罕见病对新生儿的远期健康伤害。

“新修订的《药品管理法》第16条明确规定,国家支持罕见病新药的研制;第96条明确规定,国家对罕见病新药予以优先审评审批,对罕见病患者给予更多的关心和爱护。”国家药监局副局长徐景和介绍,罕见病药品临床实验难度大,研发成本高,企业投资回报期长。为调动制药企业研发的积极性和主动性,国家药监局出台了一系列措施,对罕见病药品实施优先审评审批。“截至目前,已将75种罕见病药品注册申请纳入优先审评范围,推动罕见病药品尽快上市。”

为了进一步促进罕见病药品研发,国家药监局对符合条件的药品豁免临床实验。罕见病药品注册人可以向国家药监局提出豁免临床实验的申请,审评机构根据审评需要申报药品的特点,对患者的临床价值等因素做出审评决策。建立临床急需的境外罕见病新药审评审批专门通道。国家药监局会同国家卫生健康委对临床急需罕见病新药建立专门通道进行审评审批,专门通道的药品3个月内完成审评。

为降低患者用药负担,国家药监局配合财政部,对罕见病药品实施税收优惠。对首批21个品种的罕见病药品,依照3%的征收率计算缴纳增值税,有效降低了罕见病药品价格。

“目前,世界范围内只有不到10%的罕见病有治疗药物,剩下的90%需要科技创新,研发出有效的治疗药物。”中国罕见病联盟发起单位、北京协和医院党委书记张抒扬认为,罕见病确诊后,用药是关键。

“罕见病在世界上罕见,但相对中国庞大人口基数来说,罕见病并不罕见,大量的病例为罕见病药品研发提供了机遇。”北京协和医院神经科主任医师、教授崔丽英认为,社会各界对罕见病的重视,对医生和药企都是机遇。

“新药研发是一个系统工程,需要建立一个创新模式,就是以临床需求为导向,企业参与作为创新主体,多方参与,形成协同,通过创新研发一些仿制药、改良型新药和原创新药。” 中国罕见病联盟副理事长、北京科信必成医药发展有限公司总裁王锦刚建议,有关部门应尽快设立罕见病用药重大科技专项,促进药品创新。

“国家医保局今年启动医保药品目录调整工作,并于8月20日公布了常规准入阶段的调整结果。本次调整调入药品品种148个,并确定了128个谈判的药品,其中包括了一些罕见病用药。”国家医保局副局长李滔介绍,在药品目录评审中,专门单独组织了罕见病领域的专家参与评审论证和遴选;在程序安排上,在调进的品种上的每个环节均实现了对罕见病用药的高度重视。据初步的统计,在我国已经获批上市的55中罕见病用药中,目前已有32种被纳入了国家医保药品的目录,适用于19种罕见病,其中今年在常规目录中又新准入了5种罕见病用药,适用于原发性肉碱缺乏症、早发帕金森病等疾病。此外,在拟谈判的128个品种中还有10个是罕见病用药。“谈判完以后会有更多新的罕见病用药纳入医疗药品目录。”

李滔表示,为进一步降低罕见病患者的经济负担,国家医保局对符合条件的罕见病患者的药品外医疗费用全部纳入医保报销范围。对于一些贫困罕见病患者,还将通过大病保险、医疗救助等方式进行帮助。

下一步,国家医保局将采取多种措施提升罕见病的保障水平。一是健全医保药品目录动态调整机制,继续将更多罕见病用药纳入优先考虑的范围,及时将符合条件的药品纳入目录。二是继续开展目录准入谈判和集中带量采购,发挥国家团购的优势,争取进一步降低昂贵罕见病药品的价格。三是在现有的基本医疗保障体系以外,研究探索罕见病用药的保障新机制,进一步提升罕见病保障水平的可行路径,同时在大病保险、医疗救助政策上进一步向罕见病患者倾斜。(人民日报中央厨房▪健康37℃工作室 申少铁)

本文由 融合号 编辑发布
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